Новый израильский препарат демонстрирует эффективность против БАС

Израильская биотехнологическая компания NeuroSense Therapeutics разработала препарат PrimeC, который в клинических испытаниях показал способность замедлять прогрессирование бокового амиотрофического склероза (БАС) — тяжелого неизлечимого нейродегенеративного заболевания.

В ходе исследования фазы 2b с участием 68 пациентов из Израиля, Канады и Италии, PrimeC продемонстрировал снижение скорости прогрессирования заболевания на 30% по сравнению с плацебо. Препарат оценивался по стандартной шкале ALSFRS-R, измеряющей двигательные функции пациентов.

"Это значимый шаг в лечении БАС, — отмечает профессор Вивиан Дрори из медицинского центра Сураски, руководившая исследованием. — Хотя PrimeC пока не является лекарством, он дает пациентам драгоценное время и улучшает качество жизни".

PrimeC представляет собой комбинацию двух запатентованных компонентов. В первые шесть месяцев исследования часть пациентов получала препарат, а часть — плацебо. В последующие 12 месяцев все участники принимали PrimeC, что позволило оценить долгосрочный эффект.

БАС — это смертельное нейродегенеративное заболевание, которое поражает двигательные нейроны в головном и спинном мозге, что приводит к прогрессирующему параличу мышц. По мере гибели этих нейронов нарушается связь между нервной системой и мышцами. Со временем пациенты теряют способность ходить, говорить и, в конечном итоге, дышать самостоятельно, хотя когнитивные способности обычно сохраняются.

Точная причина болезни остается неясной, хотя исследования указывают на сочетание генетических, экологических и воспалительных факторов. Ранние симптомы включают слабость в конечностях, например, трудности при ходьбе, письме или застегивании рубашки. По мере прогрессирования заболевания у пациентов возникают трудности с глотанием и речью, они теряют вес и в конечном итоге развивают дыхательную недостаточность — основную причину смерти при БАС. Несмотря на годы исследований, лекарства не существует. Текущие методы лечения направлены только на замедление ухудшения и улучшение качества жизни. 

Ежегодно в мире диагностируется около 200 000 новых случаев. Большинство пациентов умирают в течение 2-5 лет после постановки диагноза.

Сейчас препарат готовится к испытаниям фазы 3, которые должны подтвердить его эффективность на большей выборке пациентов.

"Мы восемь лет работали над этим препаратом, — говорит Алон Бен-Нун, основатель NeuroSense. — Наши результаты дают надежду сотням тысяч пациентов по всему миру".

Хотя до окончательного решения еще далеко, научное сообщество отмечает важность этого достижения в борьбе с одним из самых тяжелых неврологических заболеваний.