Новый научный метод поможет лечить наследственные болезни
Исследователи Института Солка изобрели новый метод редактирования генов, который дает ученым большую гибкость в коррекции генетических мутаций, в том числе мутаций, которые приводят к болезни Гентингтона.
Новый метод называется SATI и основан на популярном методе редактирования генов CRISPR-Cas9. Ученые, разрабатывающие SATI, специально создали его для работы с широким спектром типов клеток, с которыми часто трудно работать при использовании существующих методов редактирования генов.
Вместо того, чтобы полностью удалить проблемные гены, что подвергает человека ряду побочных эффектов, ученые вставляют хорошую копию гена в определенную область ДНК. Затем ген включается в геном благодаря естественным репаративным функциям ДНК, эффективно корректируя мутацию без возможных рисков.
Исследователи говорят, что когда метод будет улучшен, то в будущем SATI сможет бороться с прогерией (преждевременным старением организма), что позволит увеличить продолжительность жизни примерно на 10 лет.